北京儿童医院积极发挥学科作用，领航儿科行业发展。2013年牵头组建北京儿童医院集团，创新“病人不动、医生移动”的模式服务全国患儿，目前理事单位成员已达57家。医院与美国、俄罗斯、加拿大、意大利、澳大利亚、瑞典、德国、法国、日本、新加坡等国家的儿童医疗机构和科研院所建立了良好的关系和广泛的合作，是科技部认定的儿童重大疾病国际科技合作基地。
肿瘤内科科室包括儿童实体肿瘤、儿童淋巴瘤两个专业，住院部设置在北京儿童医院顺义院区，拥有两个病区，分别收治儿童实体瘤、淋巴瘤病人。肿瘤内科在北京儿童医院西城院区、顺义院区，均设置有专业门诊，均由专业医生团队出诊，患者可根据需求选择不同院区就诊。
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开展的特色诊疗项目包括特发性眼球震颤等复杂斜视的手术及发病机制研究，儿童及婴幼儿角膜移植手术，儿童眼球震颤及白内障术后个性化视觉功能重建，早产儿视网膜病变的综合诊治，Ritleng泪道插管手术、微创泪道重建术、鼻内窥镜鼻腔泪囊吻合术等复杂儿童泪道疾病、利用GORE-TEX新型材料进行额肌悬吊术儿童上睑下垂，先天性小睑裂综合征微创手术，视网膜母细胞瘤的个性化综合， 360°微导管引导下小梁切开术先天性青光眼等。